Statut de médicament orphelin

Le statut de médicament orphelin donne aux entreprises qui recherchent des traitements pour les maladies rares une fenêtre de réduction des impôts de sept ans et le droit exclusif de développer un traitement pour une maladie spécifique. Le statut de médicament orphelin peut être accordé pour de nouveaux médicaments, des médicaments déjà approuvés ou des médicaments déjà sur le marché. Toutefois, si le médicament est déjà approuvé, le promoteur doit soumettre une hypothèse plausible sur la supériorité clinique du médicament par rapport aux médicaments précédents ou aux médicaments non développés.

Points clés à retenir

• Le statut de médicament orphelin confère aux entreprises des droits exclusifs en matière de marketing et de développement, ainsi que d’autres avantages, permettant de récupérer les coûts de la recherche et du développement de médicaments destinés au traitement de maladies rares.
• La Loi sur les médicaments orphelins a été conçue pour encourager les entreprises à développer des médicaments pour les maladies rares.
• La FDA peut révoquer le statut de médicament orphelin.
• Les sociétés pharmaceutiques préfèrent toutefois traiter des maladies et des affections moins coûteuses que les maladies coûteuses et rares.

Comprendre le statut de médicament orphelin

En 1982, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a reconnu que les sociétés pharmaceutiques n'étaient pas incitées à mettre au point des traitements pour les maladies rares. De cette prise de conscience, la Loi sur les médicaments orphelins de 1983 était née. Le plan était de cibler les maladies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

L'Office du développement des produits orphelins (OOPD) a encouragé les entreprises à exercer les droits prévus par la Loi sur les médicaments orphelins de 1983 . La loi désigne ces groupes de personnes comme des sponsors.

La Loi sur les médicaments orphelins a été modifiée en 1985 et 1990 pour inclure des produits autres que des médicaments tels que les produits biologiques, les matériels médicaux et les aliments médicaux (principalement des aliments prénatals).

Considérations particulières

Il est bien connu que les sociétés pharmaceutiques sont d’abord des entreprises et ensuite des guérisseurs. Les sociétés pharmaceutiques déboursent des milliards de dollars chaque année pour la recherche et le développement. À titre d'exemple, Pfizer (PFE) a réalisé un chiffre d'affaires de 53, 647 milliards de dollars en 2018. Les dépenses de R & D ont été d'environ 8 milliards de dollars pour l'année. Cela équivaut à 14, 9% du chiffre d'affaires consacré exclusivement à la recherche et au développement.

Le développement de nouveaux médicaments est également une activité risquée si une entreprise ne reçoit pas de brevet. Il existe également une vive concurrence des médicaments contrefaits, génériques ou similaires. Beaucoup d'entreprises vont où il est relativement facile de gagner de l'argent.

Statut et statut de médicament orphelin Avantages et inconvénients

Outre les droits exclusifs et les crédits d’impôt pour la recherche, la FDA fournira une assistance technique pour les demandes de médicaments orphelins, des réductions éventuelles de l’approbation des délais d’attente et des réductions sur les frais d’enregistrement. Le statut offre également un crédit d’impôt de 50% sur le coût des essais cliniques.

Le statut de médicament orphelin n'est pas conçu pour permettre aux promoteurs de récupérer tous les coûts de développement d'un médicament, mais plutôt comme un mécanisme de réduction des coûts et de rationalisation de la réglementation. La FDA peut facilement annuler les désignations de médicaments orphelins. Les raisons courantes incluent: toute déclaration fausse ou omission dans votre demande de désignation, ou si la FDA pense que la maladie ou l'affection affectera plus de 200 000 personnes à l'avenir.

Développer des médicaments pour traiter le grand nombre de maladies dans le monde est un secteur d'activité qui peut mener à de grandes fortunes. Cependant, dans les produits pharmaceutiques, le plus gros succès réside souvent dans le développement de médicaments qui deviennent la norme pour soigner les maladies courantes. D'un point de vue commercial, la présence d'un grand marché garantit à une entreprise de récupérer rapidement le coût de développement, en réalisant le gain le plus important possible.